"약효 오래 지속"…'원샷' 유전자 치료제 베팅 제약사들

몸속 투여된 정상 유전자가 단백질 생산공장
한번 투여 장기 효과 '원샷치료제' 개발 많아
올해 美 애브비 황반변성 '3상 결과'에 주목

환자 몸속에 투여된 정상 유전자가 단백질 생산공장 역할을 하는 '유전자 치료제' 개발에 국내외 기업들이 뛰어들고 있다. 한 번 투여로 장기간 효과를 내는 '원샷 치료제' 개발을 목표로 하는 곳도 많다.

12일 제약바이오업계에 따르면 비만치료제로 유명한 미국 일라이 릴리는 최근 몇 년 간 차세대 먹거리 유전자 치료제에 공격적으로 투자하고 있다.

릴리는 최근 독일 유전자 치료제 기업 심리스테라퓨틱스와 11억2000만 달러(약 1조6000억원) 규모의 연구 협력 및 라이선스 계약을 체결했다. 유전성 난청 치료제 개발을 위한 추가적인 유전자 편집 기술 도입이다.

작년에도 릴리는 유전성 난청 치료제 개발을 위해 리보핵산(RNA) 기반 유전자 치료제 개발 국내 기업 알지노믹스와 13억 달러(약 1조9000억원) 규모의 기술 이전 계약을 체결했다. 알지노믹스가 보유한 RNA 편집·교정 플랫폼으로 신약을 공동 개발하는 형태다.

유전자 치료제는 바이오의약품의 한 축인 단백질 치료제의 반복 투여를 극복하기 위해 개발되고 있다. 단백질 치료제는 몸 속에 들어오면 분해돼 약효가 사라지고 결국 재투여해야 한다.

특정 유전자를 환자 몸 필요 부위에 투여하는 유전자 치료제는 한 번 투여로 장기 효과를 내는 '원샷 치료제'로 개발되는 경우가 많다. 유전자 치료제는 '치료 유전자'를 '유전자 전달체'(벡터)에 삽입한 후 그 전달체를 체내에 투여, 환자 세포에 치료 유전자가 전달돼 '치료 단백질'이 몸속에서 발현되는 방식이다. 단백질을 만드는 정보는 유전자에 존재하는데, 환자에게 정상 유전자를 전달함으로써 환자 세포가 단백질 생산공장 역할을 하는 셈이다. 치료에 필요한 단백질을 계속 만들어, 한번 투여로 치료를 지속케 하는 목표다.

미국 애브비는 노인 실명 원인 1위 '황반변성' 치료를 위한 유전자 치료제를 개발하고 있다. 지난 2021년 리젠엑스바이오로부터 후보물질을 도입해 아데노 부속 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제 'ABBV-RGX-314'의 임상 3상 중이다.

유전자 전달 효율을 높이기 위해 애브비는 전달체로 AAV를 선택했다. 올해 'ABBV-RGX-314'의 3상 결과가 나올 것으로 전망된다. 만약 이 약이 FDA의 허가를 받는다면 AAV 치료제 중 첫 황반변성 치료제가 된다.

국내 기업 엘리시젠도 애브비처럼 AAV를 전달체로 사용한 황반변성 유전자 치료제 'NG101'을 개발 중이다. 작년말 북미 임상 1·2a상에서 모든 환자 투여를 완료했다.

NG101은 기존 황반변성 치료제 '아일리아'의 주성분 단백질(애플리버셉트)을 AAV에 실어서 환자 안구에 주사하는 방식이다. 기존 단백질 치료제가 1~3개월마다 투여해야 했다면 NG101은 주기를 2~5년으로 낮춘 '원샷 치료제'를 목표로 한다.

바이오업계 관계자는 "애브비의 임상 3상 결과가 올해 말 나와 내년 미국에 시판허가 신청한다면 유전자 치료제에 대한 시장의 관심이 더 커질 것으로 예상된다"며 "안전하고 효율적으로 환자에게 유전자를 전달하는 유전자 치료제가 등장할 경우 게임체인저로 시장 주도 가능성이 있다"고 말했다．